Esperanza para fetos enfermos

Científicos británicos creen que en el futuro podrán curar a bebés que padecen enfermedades graves cuando aún están en el útero.

Los investigadores de la Universidad de Londres afirman que enfermedades como la fibrosis quística pueden evitarse utilizando terapia genética en el útero.

Los científicos llevaron a cabo pruebas en ratones y dicen que el tratamiento puede aplicarse a bebés antes de que nazcan para evitar que sufran la enfermedad.

El trabajo, sin embargo, es controvertido tanto por la ética como por la seguridad del procedimiento.

"Las terapias génicas utilizadas ya en niños, no en fetos, no han dado los resultados esperados", dijo a BBC Ciencia la doctora Marina Gutiérrez, vicepresidenta de la Sociedad Argentina de Genética Médica.

En efecto, científicos en Francia y Estados Unidos suspendieron las pruebas de esta terapia después de que un niño que recibió el tratamiento desarrolló cáncer.

Los científicos advierten que, aunque este tipo de investigación se lleva a cabo en todo el mundo, todavía falta mucho tiempo para que sea aplicada en seres humanos.

Virus vector

"La terapia genética consiste en introducir en el organismo una copia sana de un gen defectuoso o anormal para corregir el defecto en el genoma del individuo", afirma la doctora Gutiérrez.

Estos genes terapéuticos pueden ser transferidos al paciente colocándolos junto a un virus no perjudicial o un "vector" que es inyectado en el organismo.

Los científicos de la Universidad de Londres han estado investigando formas de realizar este procedimiento en el útero.

Afirman que con una versión modificada del virus VIH (que causa el SIDA) podrían tratar en el útero la enfermedad de fibrosis quística.

Los investigadores descubrieron que una forma modificada del VIH, adaptada para que sea inofensiva, podría ser un agente capaz de transportar los genes de reemplazo hacia los pulmones del feto afectado.

En experimentos con ratones los científicos demostraron que el virus modificado puede infectar el tejido pulmonar de los fetos de ratón.

Este método, afirman los científicos, podría utilizarse para corregir los defectos genéticos que causan la fibrosis quística.

Los científicos ya han logrado tratar exitosamente con terapia genética a pacientes con hemofilia y a niños con una rara enfermedad que les impide desarrollar un sistema inmunitario, los llamados "niños burbuja".

Pero la terapia genética en niños y adultos tiene problemas porque el cuerpo del recipiente puede montar una respuesta inmune y desarrollar anticuerpos que eviten que funcione el tratamiento.

Y también existe el riesgo de que el tratamiento provoque otras enfermedades, como cáncer.
Los científicos creen que, en la etapa fetal, el sistema inmune aún no se ha desarrollado lo suficiente para prevenir el efecto de los genes implantados.

Afirman que el tratamiento también puede ser más poderoso en bebés que aún se están desarrollando y cuyas células se están multiplicando rápidamente.

Además, agregan, la terapia podría ser una cura antes de que la enfermedad tenga oportunidad de causar daños en el niño nonato.

Prenatal

La fibrosis quística es una enfermedad debilitante que bloquea los pulmones del enfermo con mucosidad y es una de las enfermedades hereditarias más comunes en el mundo.

Los investigadores británicos eligieron la fibrosis cística porque hay evidencia de que el daño a los pulmones comienza en el útero, antes del nacimiento.

"Si podemos tratar el problema antes de que empiece -afirman los investigadores- ese será el momento donde podremos obtener el mayor beneficio".

Los científicos creen que cuando se da el tratamiento en adultos ya es demasiado tarde para poder revertir el daño causado por la enfermedad.

Los investigadores intentarán ahora llevar a cabo su técnica de reemplazo de genes en primates.

Tal como señala la doctora Marina Gutiérrez, "sin duda en el futuro esta técnica podría ser, para parejas con riesgo, la alternativa de tener un hijo sano".

"La técnica plantea una manera interesante de poder modificar un gen con alteraciones".

"Pero todavía queda un largo trecho porque una cosa es llevar la técnica a una experimentación con animales y algo muy diferente es aplicarlo con humanos", afirma la experta.